SK pharmteco et Généthon mettent en avant l’excellence de la fabrication française à l’origine du programme pivot de thérapie génique contre la DMD

Le soutien continu apporté au GNT-0004 souligne la capacité, la préparation et la dynamique soutenue des activités de SK pharmteco dans le domaine des vecteurs viraux en France, au sein de son réseau mondial

RANCHO CORDOVA, Californi, 21 juill. 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- SK pharmteco révèle aujourd’hui les détails de son actuel partenariat stratégique de fabrication avec Généthon, un organisme français de recherche et développement à but non lucratif, pionnier dans le domaine de la thérapie génique pour le traitement des maladies génétiques.

Grâce à ses activités de fabrication de vecteurs viraux en France, Yposkesi, une société du groupe SK pharmteco, a soutenu le développement et la fabrication du GNT-0004 de Généthon, une thérapie génique expérimentale à base d’AAV8 et de micro-dystrophine destinée au traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).

Cette collaboration reflète non seulement les progrès continus réalisés pour le GNT-0004, mais également les capacités solides de SK pharmteco en matière de vecteurs viraux en France, au sein de son réseau mondial de fabrication. Grâce à une infrastructure à l’échelle commerciale récemment mise en service en France et à des capacités complémentaires aux États-Unis, SK pharmteco est en mesure d’accompagner ses clients depuis l’approvisionnement des essais cliniques pivots jusqu’à la future production commerciale.

Cette collaboration a permis d’obtenir d’excellents résultats en termes de production à grande échelle et de respecter des critères de qualité rigoureux, contribuant ainsi à l’avancement clinique du programme. À ce jour, voici les résultats obtenus dans le cadre de cette collaboration :

• Vingt (20) lots d’AAV8 micro-dystrophine : fabrication, tests et validation à une échelle de 400 L, dont 18 lots conformes aux bonnes pratiques de fabrication actuelles (cGMP).
• Banque de cellules principale et banque de cellules de travail (MCB/WCB) : fabrication, tests et validation réussis afin de garantir la stabilité de la production à long terme.
• Bases analytiques et de stabilité : réalisation d’études de stabilité rigoureuses et validation complète des méthodes analytiques.
  
  

Ces activités essentielles de chimie, de fabrication et de contrôles (CMC) ont constitué le fondement réglementaire qui a permis à Généthon de mener à bien les essais de phase I/II et ont contribué au lancement de l’essai clinique pivot de phase III en Europe et au Royaume-Uni. Celui-ci a été autorisé en 2025 par l’Agence européenne des médicaments (EMA) et l’Agence britannique de réglementation des médicaments et des produits de santé (MHRA).

L’étude pivot actuellement en cours, qui est un essai aléatoire, contrôlé par placebo, en double aveugle et multicentrique, devrait recruter au total 72 garçons ambulants âgés de 6 à 10 ans atteints de DMD ; la dose retenue est inférieure à celle utilisée pour d’autres candidats-médicaments de thérapie génique contre la DMD faisant l’objet d’essais cliniques ou déjà autorisée pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne.

Des données à long terme convaincantes, présentées lors du congrès annuel 2026 de l’American Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT), ont démontré une efficacité durable à deux ans, des améliorations significatives et durables de la fonction musculaire, ainsi qu’un profil de sécurité favorable chez les premiers patients traités par le GNT-0004.

SK pharmteco produit actuellement des lots cliniques supplémentaires destinés à soutenir directement cet essai clinique pivot, tout en menant des activités de documentation et de préparation en vue de la validation future des procédés et de la mise en place d’une production commerciale à plus grande échelle.

Cette collaboration souligne également la dynamique soutenue des activités de fabrication de vecteurs viraux de SK pharmteco en France. En accompagnant un programme complexe basé sur les vecteurs AAV, notamment par le biais de la fabrication conforme aux bonnes pratiques de fabrication (BPF), de la validation analytique et de l’approvisionnement pour les essais cliniques pivots, SK pharmteco démontre que son site français est dynamique, expérimenté et bien placé pour soutenir d’autres programmes de vecteurs viraux en phase avancée, en Europe et au-delà.

« Notre partenariat avec Généthon incarne la mission fondamentale de SK pharmteco : transformer des innovations scientifiques complexes en traitements fiables et déployables à grande échelle », affirme Joerg Ahlgrimm, PDG de SK pharmteco. Ce programme démontre notre capacité à prendre en charge la fabrication complexe de vecteurs AAV, non seulement dans le cadre de l’approvisionnement des essais cliniques pivots, mais également en termes de qualité, de compétences techniques et de préparation opérationnelle nécessaires à une future production commerciale. Il renforce également la solidité de nos capacités en matière de vecteurs viraux en France, au sein de l’organisation élargie de SK pharmteco dédiée aux vecteurs viraux. »

« Porter une thérapie génique du laboratoire à un essai pivot de phase III exige un niveau d’excellence exceptionnel en matière de fabrication et de conformité réglementaire », déclare Frédéric Revah, PDG de Généthon. « L’expertise technique et le professionnalisme dont a fait preuve l’équipe de SK pharmteco en France ont joué un rôle déterminant dans la réussite de cette étape clinique. Nous nous réjouissons de poursuivre sur cette lancée dans le cadre du développement du GNT-0004. »

À propos de SK pharmteco
SK pharmteco est une organisation mondiale de développement et de fabrication sous contrat (CDMO) avec des sites de production, des installations de recherche et de développement et des laboratoires d’analyse aux États-Unis, en Europe et en Corée du Sud. Les compétences clés de l’entreprise reposent sur les petites molécules, les peptides et les vecteurs viraux, offrant l’expertise spécialisée nécessaire pour commercialiser des thérapies complexes. Grâce à ces piliers, SK pharmteco accompagne les partenaires biopharmaceutiques de toutes tailles dans le monde entier en leur proposant des solutions complètes de développement et de fabrication. SK pharmteco est une filiale de SK Inc. (KRX : 034730) (SK), la société d’investissement stratégique du groupe SK, le deuxième plus grand conglomérat de Corée du Sud.   

À propos de la myopathie de Duchenne
La myopathie de Duchenne, ou dystrophie musculaire de Duchenne, est une maladie génétique rare et évolutive qui touche l’ensemble des muscles du corps, principalement chez les garçons (1 sur 5 000). Elle résulte d’anomalies du gène responsable de la production de la dystrophine, une protéine structurelle essentielle à la stabilité des membranes des fibres musculaires et à leur métabolisme. L’absence de dystrophine entraîne une dégénérescence progressive des muscles du squelette et du cœur, la perte de la capacité ambulatoire et respiratoire, une cardiomyopathie, puis le décès, généralement entre 20 et 40 ans.

À propos du GNT0004 et de l’essai clinique
Le produit de thérapie génique GNT0004 se compose d’un vecteur AAV8 (virus adéno-associé) et du transgène hMD1 optimisé, une version raccourcie mais fonctionnelle du gène codant pour la dystrophine, la protéine qui fait défaut chez les personnes atteintes de myopathie de Duchenne. Ce vecteur est conçu pour s’exprimer dans le tissu musculaire ainsi que dans le cœur, grâce à une séquence promotrice Spc5-12 spécifique à ces tissus. Le GNT0004 est administré via par une seule injection intraveineuse. Il a été développé par Généthon, en collaboration, pour les phases précliniques, avec les équipes du professeur Dickson (Université de Londres, Royal Holloway), de l’Institut de myologie (Paris) et de Caroline Le Guiner (INSERM/Université de Nantes/Centre hospitalier universitaire de Nantes).

À propos de Généthon
Pionnier dans la découverte et le développement de thérapies géniques destinées aux maladies rares, Généthon est un laboratoire à but non lucratif créé par l’AFM-Téléthon. Le premier médicament de thérapie génique, auquel Généthon a contribué, a obtenu une autorisation de mise sur le marché pour le traitement de l’amyotrophie spinale infantile. Avec plus de 240 scientifiques et experts, Généthon se donne pour mission de développer des thérapies innovantes qui changent la vie des patients atteints de maladies génétiques rares. Quinze produits de thérapie génique issus des recherches de Généthon, ou auxquels Généthon a contribué, font actuellement l’objet d’essais cliniques pour des maladies du foie, du sang, du système immunitaire, des muscles et des yeux. D’autres sont en cours de préparation en vue d’essais cliniques au cours des cinq prochaines années. www.genethon.fr

Contact :
Keith Bowermaster, APR, CCMP
Consultant en communication
keith.bowermaster@skpt.com

Contact médias Généthon :
Stéphanie Bardon – communication@genethon.fr / +33 (0)6 45 15 95 87
Daniel Eramian - Opus Biotech Communications - danieleramian@comcast.net

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